Investing.com — Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT) hisseleri, FDA’nın Danon hastalığının tedavisi için RP-A501’in önemli Faz 2 denemesi üzerindeki klinik duraklatmayı kaldırmasının ardından yüzde 23 yükseldi.
Duraklatma üç aydan kısa bir sürede kaldırıldı. FDA, Rocket’ın belirtilen sorunları tatmin edici şekilde ele aldığını doğruladı. Kurum, çalışmanın 3,8 x 10¹³ GC/kg RP-A501’in yeniden ayarlanmış dozu ile üç hastada devam etmesine izin verdi. Hastalar, her tedavi arasında en az dört haftalık bir aralıkla sırayla tedavi edilecek.
Bu ayarlanmış doz, Faz 1 çalışmasında birden fazla biyobelirteç ve klinik sonlanım noktasında etkinlik gösteren uygulanan dozların alt aralığıyla uyumlu. Şirket ayrıca, sirolimus, rituksimab ve steroidleri korurken C3 kompleman inhibitörünün profilaktik kullanımını durduran revize edilmiş bir immünomodülatör rejim uygulayacak.
Bugüne kadar Faz 2 çalışmasında Danon hastalığı olan altı hasta tedavi edildi. Küresel, tek kollu, çok merkezli önemli deneme, toplam 12 hastayı değerlendirmeyi amaçlıyor. Çalışma, LAMP2 protein ekspresyonundaki iyileşmeler ve sol ventrikül kütlesindeki azalmalardan oluşan biyobelirteç bazlı bir birincil sonlanım noktası aracılığıyla etkinliği değerlendiriyor.
Önemli ikincil sonlanım noktası troponindeki değişimdir. Diğer ikincil sonlanım noktaları arasında natriüretik peptidler, Kansas City Kardiyomiyopati Anketi, New York Kalp Derneği sınıfı, 24 aya kadar olaysız sağkalım ve tedaviden kaynaklanan güvenlik olayları yer alıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
